Orak hücre ve talasemi için dünyanın ilk gen tedavisi onaylandı.

Casgevy adlı yeni ilaç, hastanın kemik iliği kök hücrelerindeki sorunlu geni hedef alarak vücudun düzgün işleyen hemoglobin üretmesini sağlıyor.

Hastalar önce bir kür kemoterapi alıyor, ardından doktorlar hastanın kemik iliğinden kök hücreleri alıyor ve geni düzeltmek için bir laboratuvarda genetik düzenleme tekniklerini kullanıyor. Hücreler daha sonra kalıcı bir tedavi için hastaya geri infüze ediliyor.
Devamı için tıklayınız.